Promette un più normale Vita invece di una grave Disabilità. La media del Gruppo Novartis, ma è così cara che quasi nessuno senza l’Aiuto di una Cassa malati può permettersi di 2,1 Milioni di Dollari.
Piccolo, ma potente! – La Medicina Zolgensma combattere l’atrofia muscolare Spinale
Il gruppo farmaceutico Svizzero Novartis ha negli stati UNITI l’Autorizzazione per una Terapia genica, con un Prezzo di 2,1 Milioni di Dollari (pari a 1,87 Milioni di Euro) per dose singola il Farmaco più costoso del Mondo. L’Autorità FDA ha approvato l’Uso di Zolgensma nei Bambini sotto i due Anni per il Trattamento della malattia Ereditaria, l’atrofia muscolare Spinale (SMA). Questo porta ad un progressivo Deperimento dei Muscoli e ad una Morte precoce o a una vita di Disabilità. Le malattie muscolari si arriva in circa una da 10.000 nati vivi i Bambini.
Una tantum contra Langzeitkosten
Inizialmente, la procedura di Omologazione negli stati UNITI, i Costi elevati di Resistenza delle Autorità incontrato. Ma Novartis ha sostenuto a quanto pare con successo, il Einmalanwendung salvare la Vita dei Pazienti, in caso contrario, i trattamenti a lungo termine, con un Costo di diverse centinaia di Migliaia di Dollari all’Anno, sarebbero costretti.
Il rimedio agisce bloccando una Copia funzionante del Gene difettoso che fornisce. Sarebbe pertanto il Decorso della Malattia, con una singola Infusione di essere fermato. Già esistenti, che Danni può la Medicina ma non annullare. Di conseguenza, una più precoce Diagnosi di SMA importante.
Un altro metodo di cura: Con un Esoscheletro sono Interessato, non necessariamente su una sedia a Rotelle
Secondo il Neurologo Jerry Mendell, uno dei primi Studi su Pazienti ha avviato i primi trattati i Bambini ormai da quattro a cinque Anni e non mostrano Sintomi. Ancora lasciato ma non so dire se l’unico Trattamento di una Vita di controllo.
Solo un altro Concorso-Fondi
Finora è stato contro la malattia Ereditaria solo il Mezzo Spinraza del dipartimento Biotechnologieunternehmens Biogen utilizzato. Questa è la Medicina che tutti e quattro Mesi deve essere somministrata, propone, nel primo Behandlungsjahr con 750.000 Dollari di Faggio e, in Seguito, con 375.000 Dollari l’Anno.
Novartis ha avuto per ora negli stati UNITI, ha approvato Stanziamenti per ultimo una Fascia di prezzo di 1,5 Milioni di euro per cinque Milioni di Dollari in una Stanza. Così ha spinto la Società anche una Discussione sui Costi Gen-Terapie. Un’organizzazione indipendente, senza scopo di lucro Istituto, il Valore più costoso di nuovi Farmaci valutati, tenuto Costi tra 1,2 e 2,1 Milione di Dollari per giustificato. L’Institute for Clinical and Economic Review ha sostenuto il Mezzo cambia la Vita di soggetti interessati, le Famiglie drasticamente.
Novartis fornisce Assicurazioni in base alle Informazioni di pagamento delle Rate in. Il Gruppo prevede di quest’Anno, con l’Approvazione anche in Europa e in Giappone. Gli esperti stimano che, secondo un Sondaggio, che Novartis con il Mezzo, entro il 2022 Fatturato di due Miliardi di Dollari in grado di generare. Biogen osare con Spinraza Proventi di 2,2 Miliardi di Dollari dopo il 2018 già 1,7 Miliardi di merce. Anche la Svizzera Novartis-Rivale Roche funziona su un principio Attivo contro la Malattia.
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