Es verspricht ein weitgehend normales Leben statt einer schweren Behinderung. Das Mittel des Konzern Novartis ist aber so teuer, dass es sich kaum jemand ohne Hilfe einer Krankenkasse leisten kann: 2,1 Millionen Dollar.
Klein, aber oho! – Das Medikament Zolgensma hilft gegen Spinale Muskelatrophie
Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat in den USA die Zulassung für eine Gen-Therapie erhalten, die mit einem Preis von 2,1 Millionen Dollar (1,87 Millionen Euro) pro Einmaldosis die teuerste Arznei der Welt ist. Die Behörde FDA genehmigte den Einsatz von Zolgensma bei Kindern unter zwei Jahren zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA). Diese führt zu einer fortschreitenden Verkümmerung der Muskeln und zu einem frühen Tod oder zu lebenslanger Behinderung. Die Muskelkrankheit kommt bei rund einem von 10.000 lebend geborenen Babys vor.
Einmalzahlung contra Langzeitkosten
Zunächst waren beim Zulassungsverfahren in den USA die hohen Kosten auf Widerstand der Behörden gestoßen. Doch Novartis argumentierte offenbar erfolgreich, die Einmalanwendung rette das Leben von Patienten, die andernfalls auf Langzeitbehandlungen mit Kosten von mehreren Hunderttausend Dollar pro Jahr angewiesen wären.
Das Mittel wirkt, indem es eine funktionierende Kopie des defekten Gens bereitstellt. So könne der Verlauf der Krankheit mit einer einmaligen Infusion gestoppt werden. Bereits bestehende Schäden kann das Medikament allerdings nicht rückgängig machen. Daher ist eine möglichst frühzeitige Diagnose von SMA wichtig.
Eine andere Behandlungsmethode: Mit einem Exoskelett sind Betroffene nicht unbedingt auf einen Rollstuhl angewiesen
Nach Angaben des Neurologen Jerry Mendell, der eine der ersten Studien an Patienten leitete, sind die ersten behandelten Kinder inzwischen vier bis fünf Jahre alt und zeigen keine Symptome. Noch lasse sich aber nicht sagen, ob die einmalige Behandlung ein Leben lang anhalte.
Nur ein weiteres Konkurrenz-Mittel
Bisher wurde gegen die Erbkrankheit nur das Mittel Spinraza des US-Biotechnologieunternehmens Biogen eingesetzt. Diese Arznei, die alle vier Monate verabreicht werden muss, schlägt im ersten Behandlungsjahr mit 750.000 Dollar zu Buche und in der Folge mit 375.000 Dollar pro Jahr.
Novartis hatte für das nun in den USA genehmigte Mittel zuletzt eine Preisspanne von 1,5 Millionen bis fünf Millionen Dollar in den Raum gestellt. Damit stieß das Unternehmen auch eine Diskussion über die Kosten von Gen-Therapien an. Eine unabhängiges, gemeinnütziges Institut, das den Wert teurer neuer Medikamente bewertet, hielt Kosten zwischen 1,2 und 2,1 Million US-Dollar für gerechtfertigt. Das Institut for Clinical and Economic Review argumentierte, das Mittel verändere das Leben betroffener Familien drastisch.
Novartis bietet Krankenversicherungen nach eigenen Angaben Ratenzahlungen an. Der Konzern rechnet noch in diesem Jahr mit einer Genehmigung auch in Europa und Japan. Experten schätzen einer Umfrage zufolge, dass Novartis mit dem Mittel bis 2022 Umsätze von zwei Milliarden Dollar erwirtschaften kann. Biogen trauen sie mit Spinraza Erlöse von 2,2 Milliarden Dollar zu, nachdem es 2018 schon 1,7 Milliarden waren. Auch der Schweizer Novartis-Rivale Roche arbeitet an einem Wirkstoff gegen die Krankheit.
ust/sti (rtr, ap, afpe)