Amerikaanse FDA blokkeert de goedkeuring van een nieuw Alzheimer-medicijn: wat betekent dit?

De goedkeuring van de Alzheimertherapie van Eli Lilly, donanemab, door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is uitgesteld, waarbij de toezichthouder een bijeenkomst van deskundigen heeft bijeengeroepen om de veiligheids- en werkzaamheidsgegevens ervan te onderzoeken. Het bedrijf bracht een verklaring uit waarin stond: “Het was onverwacht om te vernemen dat de FDA in deze fase van het beoordelingsproces een adviescommissie zal bijeenroepen.”

Waarom werd de goedkeuring uitgesteld?

Het bedrijf werd door de Amerikaanse toezichthouder geïnformeerd dat het meer inzicht wilde krijgen in de gegevens met betrekking tot de therapie, inclusief de implicaties van het beperkte doseringsprotocol dat werd gebruikt. In het onderzoek werd de therapie stopgezet bij patiënten die een bepaald niveau van klaring van amyloïde bèta-plaques bereikten. een afzetting van het amyloïde bèta-eiwit in de hersenen, een kenmerk van de ziekte van Alzheimer.

Deze beperkte dosering van donanemab is een van de kenmerken die het onderscheidt van de twee andere therapieën die in deze categorie zijn goedgekeurd.

Advertentie

“De datum van de vergadering van de adviescommissie voor donanemab moet nog worden vastgesteld door de FDA, en als gevolg daarvan zal de timing van de verwachte FDA-actie met betrekking tot donanemab worden uitgesteld tot na het eerste kwartaal van 2024 ”, aldus de verklaring.

Hoewel onverwacht zei het bedrijf dat de vergadering van de adviescommissie voor donanemab volgt op soortgelijke vergaderingen voor de andere twee therapieën.

De twee andere therapieën in dezelfde categorie — ontwikkeld door Japanse en Amerikaanse bedrijven Eisai en Biogen — werden met voorzichtigheid en enthousiasme begroet. Dit was te wijten aan het feit dat er geen effectieve behandeling bestaat voor de neurodegeneratieve ziekte.

Wat weten we over donanemab?

Donanemab is een monoklonaal antilichaam dat amyloïde bèta-eiwitplaques in de hersenen vermindert om de cognitieve achteruitgang te vertragen bij patiënten met de vroege ziekte van Alzheimer.

Advertentie

Uit de fase III-studie blijkt dat donanemab de cognitieve achteruitgang bij vroege Alzheimerpatiënten met 35,1 procent vertraagt ​​na 76 weken. Het resultaat was gebaseerd op een onderzoek met 1.736 patiënten, van wie er 860 de infusie elke vier weken kregen totdat de amyloïde bètaplaque verdwenen was.

Het belangrijkste nadelige effect van het medicijn is zwelling of bloeding in de hersenen, waarvan de meeste asymptomatisch zijn. Uit het onderzoek bleek dat 24 procent van de deelnemers die donanemab kregen, zwelling van de hersenen had en 19,7 procent hersenbloedingen. Er werden ook drie behandelingsgerelateerde sterfgevallen gemeld in het onderzoek.

Wat zijn de zorgen over het eerste medicijn dat werd goedgekeurd?

De twee nieuwe therapieën van Eisai-Biogen werden binnen twee jaar na elkaar goedgekeurd. Hoewel de goedkeuringen tot veel opwinding leidden onder artsen die de aandoening behandelden, was de goedkeuring voor het eerste medicijn aducanumab voornamelijk gebaseerd op een “surrogaateindpunt” van het verminderen van de amyloïde bètaplaques, wat geen betere cognitie bij de patiënten garandeert.

>

Het tweede medicijn lecanemab liet wel een vertraging van de cognitieve achteruitgang zien.

Advertentie

Belangrijker nog is dat de goedkeuring van het eerste medicijn ook werd onderzocht door commissies van het Amerikaanse Congres, die constateerden dat het ‘vol onregelmatigheden’ was. Een onafhankelijk rapport gaf aan dat het onwaarschijnlijk was dat het medicijn de cognitieve achteruitgang en functionele beperkingen effectief zou vertragen. Het kreeg goedkeuring ondanks de aanbeveling van een panel van deskundigen ertegen.

Het bedrijf kondigde in januari aan dat het de ontwikkeling en commercialisering van aducanumab zou stopzetten. “Deze beslissing houdt geen verband met enige bezorgdheid over de veiligheid of werkzaamheid. Een groot deel van de middelen die vrijkomen als gevolg van de beëindiging van het ADUHELM-programma zullen worden ingezet in de AD-franchise van Biogen”, aldus het bedrijf.

© The Indian Express Pvt Ltd

Anonna Dutt

Anonna Dutt is hoofdcorrespondent en schrijft voornamelijk over gezondheid bij de Indian Express. Ze rapporteert over talloze onderwerpen, variërend van de groeiende last van niet-overdraagbare ziekten zoals diabetes en hoge bloeddruk tot de problemen met wijdverbreide infectieziekten. Ze rapporteerde over de aanpak van de Covid-19-pandemie door de regering en volgde het vaccinatieprogramma op de voet. Haar verhalen hebben ertoe geleid dat het stadsbestuur heeft geïnvesteerd in hoogwaardige tests voor de armen en fouten in hun officiële rapporten heeft erkend. Dutt heeft ook een grote belangstelling voor het ruimtevaartprogramma van het land en heeft geschreven over belangrijke missies zoals Chandrayaan 2 en 3, Aditya L1 en Gaganyaan. Ze behoorde tot de eerste lichting van elf mediafellows met RBM Partnership to End Malaria. Ze werd ook geselecteerd om deel te nemen aan het kortetermijnprogramma over rapportage over jonge kinderen aan het Dart Centre van Columbia University. Dutt heeft een bachelordiploma van het Symbiosis Institute of Media and Communication, Pune en een PG-diploma van het Asian College of Journalism, Chennai. Ze begon haar carrière als journalist bij de Hindustan Times. Als ze niet aan het werk is, probeert ze de Duolingo-uil te sussen met haar Franse vaardigheden en gaat ze soms de dansvloer op. … Lees meer