Il promet une Vie pratiquement normale au lieu d’un lourd Handicap. Le Fonds du Groupe Novartis, mais il est si cher, qu’il peine à quelqu’un, sans l’Aide d’une Caisse d’assurance maladie peut apporter: 2,1 Millions de Dollars.
Petit, mais costaud! – La Médecine Zolgensma aide à lutter contre l’atrophie musculaire Spinale
Le groupe Pharmaceutique Suisse Novartis aux etats-UNIS, l’Agrément d’une Thérapie génique avec un coût de 2,1 Millions de Dollars (1,87 Millions d’Euros) par dose unique le plus cher les Médicaments du Monde. L’Autorité de la FDA a approuvé l’Utilisation de Zolgensma chez les Enfants de moins de deux Ans pour le Traitement de la maladie Héréditaire, l’atrophie musculaire Spinale (SMA). Cela conduit à un Dépérissement progressif des Muscles et à une Mort précoce ou à la vie d’un Handicap. La maladie musculaire est livré dans environ un sur 10 000 nés vivants Bébé.
Paiement unique contra Langzeitkosten
Initialement, lors de la procédure d’Autorisation aux etats-UNIS, le Coût élevé de l’Opposition des Autorités rencontrées. Cependant, Novartis a fait valoir, apparemment avec succès, les Einmalanwendung sauve la Vie de Patients qui, autrement, Traitements avec un Coût de plusieurs centaines de Milliers de Dollars par An, s’ils avaient besoin.
Le médicament agit en créant une Copie fonctionnelle du Gène défectueux à disposition. On pouvait l’Évolution de la Maladie avec une seule Perfusion d’être arrêté. Déjà Dommages existants, le Médicament peut cependant pas annuler. Il est donc possible de Diagnostic précoce, de SMA important.
Une autre méthode de Traitement: un Exosquelette, les malades sont pas nécessairement sur un Fauteuil roulant
Selon le Neurologue Jerry Mendell, l’une des premières Études sur des Patients, dirigé, sont les premiers traités d’Enfants aujourd’hui quatre à cinq Ans et ne présentent pas de Symptômes. Encore ne faut toutefois pas dire que le Traitement long de la Vie, de la poursuite.
Juste un autre de la Concurrence-Moyen
Jusqu’à présent, a été contre la maladie Héréditaire seulement le Moyen Spinraza de l’US-entreprise dans ce domaine Biogen utilisé. Ces Médicaments, tous les quatre Mois, doit être administrée, propose, dans la première année de traitement avec de 750 000 Dollars à la livre, et, par la Suite, 375.000 Dollars par An.
Novartis avait maintenant aux états-UNIS a approuvé des Crédits d’une dernière Tranche de 1,5 Million à cinq Millions de Dollars dans la Pièce. Ainsi, l’Entreprise atteignit aussi une Discussion sur le Coût de Gen-Thérapies. Un organisme indépendant, à but non lucratif, l’Institut de la Valeur plus cher de nouveaux Médicaments évalués, a tenu des Coûts entre 1,2 et 2,1 Million de Dollars est justifiée. L’Institut for Clinical and Economic Review, a fait valoir le Moyen de changer la Vie de ces Familles de façon spectaculaire.
Novartis propose d’assurance Maladie d’après ses propres Indications, des Versements à. Le Groupe s’attend, cette Année encore, avec une Autorisation en Europe et au Japon. Les spécialistes estiment que, selon un Sondage, que Novartis en utilisant la Moyenne jusqu’en 2022 chiffres d’affaires de deux Milliards de Dollars puissent générer. Biogen oserez-vous avec Spinraza des Revenus de 2,2 Milliards de Dollars, après 2018 déjà 1,7 Milliards de marchandises. Le Suisse Novartis, le Rival de Roche travaille sur un principe actif contre la Maladie.
ust/sti (rtr, ap, afpe)